В США впервые одобрили генную терапию для борьбы с раком

Впервые Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (The Food and Drug Administration, FDA) одобрило генную терапию, которая изменяет собственные клетки пациента, для борьбы с раком.

Терапия, получившая торговое название Kymriah и разработанная фармкомпанией Novartis, будет использоваться для перепрограммирования иммунных клеток детей и взрослых в возрасте до 25 лет с целью лечения острого лимфобластного лейкоза, известного больше, как лейкемия. Суть процедуры заключается в следующем, у пациента забирают его собственные Т-клетки, которые составляют часть его иммунной системы. Затем, на заводе фармкомпании Novartis эти клетки модифицируют, в них помещают специальный ген, который поможет уничтожить все злокачественные клетки. Далее эти Т-лимфоциты замораживают, возвращают в клинику и вводят внутривенно обратно пациенту. Другими словами, клетки больного превращаются в лекарство для него же самого. Такая обработка клеток требует около 22-х дней.

Данная терапия имеет огромный потенциал для лечения раковых образований, повышая надежды пациентов и исследователей данных заболеваний. Стоимость курса лечения очень велика, она составит 475 тысяч долларов.

Тем не менее FDA не только одобрило этот метод лечения ракового заболевания, но и назвало его «важным историческим событием». Уполномоченный представитель FDA, Скотт Готтлиб, заявил: «Мы вступаем в новую эру медицинских инноваций с возможностью перепрограммирования собственных клеток пациента на борьбу со смертоносным раком. Новые технологии, такие как генная и клеточная терапии, обладают потенциалом для совершенствования медицины. Они помогут нам в борьбе даже с самыми трудноизлечимыми заболеваниями. В FDA мы стремимся помочь ускорить разработку и последующий обзор новаторских методов лечения, которые могут оказаться жизненно важными».

Процедура перепрограммирует Т-клетки на содержание гена, кодирующего белок, называемый химерным антигенным рецептором (CAR-T). Этот белок позволяет Т-клеткам распознавать и атаковать другие клетки, содержащие белок, называемый CD19 и способствующий образованию лимфобластного лейкоза (лейкемии). В процедуре Kymriah исследователи сначала собирают Т-лимфоциты, затем отправляют их в производственный центр, и там помещают ген CAR в иммунные клетки, используя вирус.

Эффективность и безопасность данной терапии была подтверждена клиническими испытаниями, в которых приняли участие 63 тяжелобольных пациента. Общий показатель ремиссии составил 82,5% (52 человека). Испытания других CAR-T терапий также показали высокий уровень ремиссии. Всех этих результатов было достаточно, чтобы повлиять на решение Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA). 12 июля путём голосования было принято единогласное решение одобрить Kymriah.

«Это большой шаг вперёд и начало новой эры», — заявил член комиссии Малкольм Смит, педиатр-онколог из Национального институт здоровья США в Бетесде, штат Мэриленд.

У данного метода лечения есть и свои недостатки. Известно, что видоизменённые Т-клетки могут вызвать в организме сильную реакцию, называемую «цитокиновым штормом» или «синдромом высвобождения цитокинов». Это может привести к повышению температуры, нарушению работы определённых органов, отёку лёгких, резкому падению артериального давления, неврологическим проблемам. Несколько испытаний, подобных Kymriah, закончились гибелью пациента.

При исследовании данной терапии у 47% пациентов наблюдался некоторый уровень «цитокинового шторма», но никто не умер. Компания Novartis сообщила о своей способности управлять всеми последствиями терапии, в том числе и синдромом высвобождения цитокинов.

Весь медицинский персонал обязан пройти специальную сертификацию, для умения правильно действовать в таких ситуациях и сдерживать развитие таких реакций. Также FDA одобрило препарат под названием Actemra для подавления побочных реакций от Kymriah и предписало всем медицинским учреждениям его использование.

Однако, на сегодняшний день, использование данной терапии одобрено лишь для пациентов в возрасте до 25 лет, которым не помогла традиционная терапия, или которые рецидивировали после неё. Из 3100 пациентов в возрасте не старше 20 лет, которым каждый год диагностируют острый лимфобластный лейкоз, от 15 до 20 % человек отказываются от лечения. Для них Kymriah становится прекрасной альтернативой, в буквальном смысле тем, что спасёт им жизнь.

Но, стоит отметить, что наряду с пугающими побочными эффектами, генная терапия очень дорого стоит. Эксперты из Великобритании оценили один курс терапии в 649 000 долларов. Пока до конца не ясно, какова будет фактическая стоимость, и какие пациенты будут способны её заплатить.